#ژن_درمانی :چون نقص در ژن عامل بیماری است باید ژن را اصلاح کرد. اولین ژن درمانی در کودک حبابی مبتلا به SCID نوعی نقص ایمنی شدید ژنتیکی که کودک در حباب استریل باید زندگی کند انجام شد و با انتقال ژن سالم از مرگ نجات یافت. صدها پروژه ژن درمانی برای هموفیلی تالاسمی دوشن و ...در حال انجام است تا نتیجه